新一代国研泛癌种NTRK抑制剂安瑞替尼胶囊(VC004)拟纳入优先审批,临床试验招募还在进行中

　　超过80%的患者肿瘤显著缩小甚至消失!新一代国研泛癌种NTRK抑制剂安瑞替尼胶囊(VC004胶囊)拟纳入优先审评，用于下成人和12岁及以上青少年实体瘤患者：携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因;患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。(目前这项临床研究仍在招募中，想申请的病友可以提交资料至医学部进行评估)

　　NTRK作为火爆全网的“钻石”靶点，其靶向治疗药物具有“不限癌种”的特点，针对这一特定的突变类型，全球已有两款第一代明星靶向药物拉罗替尼和恩曲替尼震撼上市，能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质，大幅击退癌症。全世界已有成千上万的肿瘤患者获益。然而，绝大多数患者在持续使用一代TRK抑制剂一段时间之后便会产生严重地抗药性，导致疗效下降，肿瘤恶化。因此，全球对于二代TRK抑制剂的研发正在如火如荼的进行，新一代药物不仅可以持续缓解肿瘤发生发展，而且能够有效改善一代药物耐药突变的问题。

　　值得振奋的是，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示：由中国自主研发的全新一代NTRK抑制剂VC004拟纳入优先审评，有望上市造福更多的实体瘤患者。

　　缓解率超80%!新一代国研泛癌种NTRK抑制剂VC004临床数据公布

　　VC004是由中国创新药企业江苏威凯尔医药科技有限公司开发的第二代TRK抑制剂，旨在克服NTRK融合阳性癌症对第一代 TRK TKI 的获得性耐药性，从而实现更持久的疗效。这款药物能有效抑制肿瘤模型中的野生型 TRK A/B/C 和突变体。

　　在2024 ASCO年会上，公布了首次在人体上开展的多中心、单臂、开放标签的I/II期临床试验的卓越数据，引起轰动!

　　从 2020 年 12 月 4 日到 2023 年 12 月 31 日，共治疗了 51 名患者，其中有 12 名患者既往接受过 ≥ 3 种治疗，7 名患者接受过 TRK TKI 治疗。

　　结果显示：未经确认和经确认(依据RECIST v1.1评价标准)的客观缓解率(ORRs)分别为75.9%(95% CI, 56.5-89.7)和69.0%(95% CI, 49.2-84.7)。

　　此外，在既往未经TRK TKI治疗的亚组中未经确认和经确认(依据RECIST v1.1评价标准)的 ORRs 分别高达80.8%(95% CI, 60.6-93.4)和73.1%(95% CI, 52.2-88.4)。

　　值得一提的是，1 名幸运的患者的靶病变全部消失!3 名之前接受 TRK TKI 治疗但出现进展的患者中，有 2 名出现肿瘤缩小，其中 1 名获得部分缓解(39.6%)。在基线时有脑转移的 8 名患者中，2 名患者的颅内病变分别缩小了 48.4% 和 25%，2 名患者的非靶病变在治疗 4 个月后消失。中位反应持续时间 (DoR) 或无进展生存期尚未达到，但 23.8% 的 TRK TKI 初治患者维持反应时间≥ 12 个月(DoR 最长 27.6 个月)

　　因此，VC004具备与第一代 TRK-TKIs 相当的安全性，对NTRK融合阳性肿瘤具有较好的治疗效果，不仅在未经TRK-TKI治疗的患者中疗效显著，在TRK-TKI经治进展、基线伴脑转移的受试者中同样可观察到较好的疗效优势。

　　与癌抗争20年获得完全缓解!国研2代创新NTRK靶向药VC004创造生存奇迹

　　2003年，30岁的M先生突然发现自己的左脸长出了肿块，详细的检查后确诊为口腔癌，幸运的是发现的及时，手术后顺利的康复了，病理诊断为腺泡细胞癌。令M先生没想到的是，随后的12年间，这种癌症像恶魔一样缠着他，手术-复发-再手术-再复发...3次手术后，曾经意气风发的30岁小伙早已面目全非，多次手术让M先生左侧面部凹陷畸形。更严重的是，肿瘤似乎已经侵袭到了肺部。

　　2021年，复查结果确认肺部结节增大，出现多发转移，M先生的病情已经到了晚期。

　　为了尽快控制病情，M先生接受了化疗，但病灶没有明显缩小。更换了强效的化疗方案后出现了严重的骨髓抑制和肝功能损伤，肺部的病灶反而增大了。M先生陷入了绝望。

　　为了寻找治疗效果更好的靶向及免疫治疗方案，医生对M先生的肿瘤病灶进行了全基因组测序，结果发现M先生竟然存在“钻石”突变--NTRK融合!

　　针对这一特定的突变类型，全球已有两款明星靶向药物拉罗替尼和恩曲替尼震撼上市，能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质，大幅击退癌症。全世界已有成千上万的肿瘤患者获益。由于这两款药物当时还未在国内上市，无法及时接受治疗，医生为M先生找到了国研创新2代NTRK靶向药——VC004胶囊在国内中心的临床实验，并顺利入组接受治疗。

　　接受治疗后，患者耐受良好，没有出现严重的不良反应，偶尔会感觉到乏力，食欲明显增强，体力明显恢复。令所有人惊喜的是，治疗2个月后，进行了首次疗效评价，病灶竟然缩小了61%，更值得振奋的是，最近一次的复查结果显示，靶病灶完全消失，达到了完全缓解!

　　喜讯!VC004Ⅱ期临床研究启动,国内多家癌症中心招募各类癌症患者

　　值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代!目前VC004针对成人实体瘤的临床试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!

　　招募信息

　　药品名称： VC004

　　作用靶点：NTRK

　　研发公司：威凯尔公司

　　适应症：NTRK融合阳性实体瘤

　　招募信息(部分)：

　　1.经组织病理学证实手术不可切除的局部晚期或者转移性实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤，已知的治疗方式无效或复发的;标准治疗下仍发生进展、不耐受标准治疗或不存在标准治疗的患者;

　　2.经指定的中心实验室检测到携带NTRK基因融合;

　　注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系医学部看看是否有机会接受国内新药治疗，看不懂的病友也可以致电医学部解读报告。

　　总之，VC004作为一款新型、高效的抗癌药物，为NTRK融合阳性肿瘤患者带来了新的治疗选择。在某些罕见的肿瘤类型(例如 先天性婴儿纤维肉瘤等)中，NTRK基因融合发生率高达 90%。NTRK基因融合与至少19种成人和儿童的肿瘤类型相关，包括肺癌、结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和胃癌等。

　　这些新型药物的出现，不仅为这些患者带来了希望之光，也让我们看到了人类在抗癌道路上的不断进步和突破。让我们共同期待VC004在未来能够带来更多的惊喜和突破，为更多肿瘤患者带来治愈的可能。