2025年7月25日国家药监局拟将德曲妥珠单抗(Enhertu、DS8201、优赫得、T-DXd、Trastuzumab deruxtecan)新辅助治疗HER2阳性乳腺癌纳入优先评审

　　2025年7月25日，中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示，拟将德曲妥珠单抗用于HER2阳性乳腺癌患者新辅助治疗的新适应症纳入优先审评。

　　德曲妥珠单抗是一款“不限癌种”的抗体偶联药物(ADC)，可靶向作用于HER2。若此次新适应症成功获批，将为HER2阳性乳腺癌患者的治疗带来新的选择。

　　▲截图源自“NMPA”

　　德曲妥珠单抗:不限癌种的神奇子弹,HER2阳性肿瘤患者福音

　　德曲妥珠单抗(Enhertu®、T-DXd、DS-8201、Trastuzumab deruxtecan)是一种抗体-药物偶联物(ADC)，由专门针对HER2的人源化免疫球蛋白G1单克隆抗体、四肽可裂解连接子以及强效拓扑异构酶I抑制剂有效载荷构成。

　　它首款具有不限癌种适应症的ADC药物，同时也是首个获批用于HER2阳性泛实体瘤的ADC药物!可同时杀伤目标肿瘤细胞及邻近肿瘤细胞，这也意味着困扰患者多时的“超适应证用药”难题，也将迎刃而解!

　　近年来，德曲妥珠单抗(DS-8201)凭借不俗的广谱抗癌疗效数据，在不断革新的抗HER2治疗领域脱颖而出，成为近年来备受关注的对象，目前该药获批的五类适应证如下：

　　1、不可切除或转移性HER2阳性(IHC3+或ISH阳性)乳腺癌，既往接受过基于抗HER2的治疗方案。

　　2、转移性或不可切除的HER2-low(IHC1+或IHC2+/ISH-)乳腺癌，且既往接受过化疗，或在化疗期间/6个月内，出现疾病复发并完成辅助化疗。

　　3、局部晚期或转移性HER2阳性(IHC3+或IHC2+/ISH阳性)胃或胃食管交界腺癌，既往接受过曲妥珠单抗治疗方案。

　　4、不可切除或转移性HER2(ERBB2)突变的非小细胞肺癌，既往接受过全身治疗。

　　5、无法切除或转移性HER2阳性(IHC3+)实体瘤(最新获批)，既往接受过全身治疗，且无其他满意的替代治疗方案。

　　德曲妥珠单抗暴击HER2阳性乳腺癌,12个月总生存率达90.3%,51.7%肿瘤缩小

　　2024年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会上，公布了德曲妥珠单抗DESTINY-Breast12(NCT04739761)的临床研究数据。

　　该研究共纳入504例HER2阳性晚期乳腺癌患者，其中263例基线伴脑转移，241例基线无脑转移，所有患者均接受德曲妥珠单抗(T-DXd)治疗。

　　结果显示：德曲妥珠单抗对HER2阳性转移性乳腺癌(包括脑转移患者，LBA18)展现出显著且持久的疗效：在基线脑转移完整分析集中，确认客观缓解率(ORR)达51.7%(95%CI：45.7-57.8)，其中4.2%(11例)达完全缓解(CR)，47.5%(125例)达部分缓解(PR);脑转移稳定患者与活动性脑转移患者的ORR分别为49.7%(95%CI：41.9-57.5)、54.7%(95%CI：45.2-64.2)。

　　在263例脑转移患者(n=263)中，12个月无进展生存期(PFS)率为61.6%(95%CI：54.9-67.6，详见下图a)，12个月中枢神经系统(CNS)PFS率达58.9%;稳定与活动性脑转移患者的12个月PFS率相近，分别为62.9%(95%CI：54.0-70.5)、59.6%(95%CI：49.0-68.7)。此外，该队列12个月总生存期(OS)达90.3%(95%CI：85.9-93.4，详见下图b)。

　　▲图源“Nature medicine”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　更多HER2靶向药上市在即,国内多中心启动临床

　　除了上文所提及的德曲妥珠单抗外，我国还有多款针对HER2的靶向药正在开展临床研究。值得一提的是，已有相当数量的患者借助我们抗癌新药招募中心这一桥梁，顺利入组并得以接受前沿抗癌新药的治疗，开启了与病魔抗争的新征程。

　　新药简介

　　①药品名称：注射用JSKN003。

　　②靶点：HER2。

　　③适应症：既往经曲妥珠单抗和紫杉烷类治疗的不可切除局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌。

　　招募信息(部分)

　　1)年龄≥18周岁。

　　2)经组织学或细胞学确诊的不可切除局部晚期或转移性乳腺癌。

　　3)组织样本经研究中心实验室检测确认为HER2阳性(IHC3+，或IHC2+且ISH阳性)。

　　申请流程

　　想申请抗癌新药临床试验的患者，需将近期病理报告、基因检测报告等资料汇总后，提交至医学部，进行初步评估。

　　我们的专家将为您全面分析解读检测报告，预计一个工作日内电话联系推荐用药方案，并匹配适合患者入组的临床试验项目。注：作为国内权威的肿瘤患者服务平台，我们承诺对所有受试者的个人信息保密，并保证在整个过程中，遵循国家临床研究相关的法律法规。

　　小编寄语

　　在过去十年间，乳腺癌的治疗取得了令人瞩目的长足进步，极大地逆转了晚期患者的生存期。除了前文提及的内容外，目前还有众多新药与新技术正处于紧锣密鼓的研发进程中。但鉴于篇幅限制，本文无法详尽介绍每一项在研的新药或新技术。大家可先收藏以备不时之需，也可致电医学部，初步评估适合自身的抗癌新药或新技术，或申请国内外专家会诊。小编也希望，2025年能迎来更多抗癌新药与新技术获批上市的喜讯，助力乳腺癌患者成功战胜病魔，勇敢跨越一个又一个充满希望的十年!

　　参考资料

　　[1]Harbeck N,et al.Trastuzumab deruxtecan in HER2-positive advanced breast cancer with or without brain metastases: a phase 3b/4 trial[J]. Nature medicine, 2024, 30(12): 3717-3727.

　　https://www.nature.com/articles/s41591-024-03261-7