中国PBMC来源同种异体NK细胞(PANK)细胞疗法获FDA治疗肝癌孤儿药认定

　　近期，一则振奋人心的消息从大洋彼岸传来 ——由中国生物企业自主研发的 PBMC 来源同种异体 NK 细胞(PANK)疗法，在肝细胞癌(HCC)适应症上，成功斩获美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。值得一提的是，这是全球首个获得美国 FDA HCC 适应症 ODD 认定的 NK 细胞疗法，而这个 “全球首个”，来自我们中国!

　　肝癌是全世界癌症死亡的第三大原因，根据世界卫生组织的更新数据，到 2030 年肝癌将导致超过 100 万人死亡!更为严峻的是，在中国，慢性乙型或丙型肝炎、大量饮酒、脂肪肝和其他肝损伤导致肝癌发病人数和死亡人数均占到全球一半以上，成为严重威胁国人生命的梦魇!目前的靶向和免疫治疗效果有限，临床迫切需要更好的治疗方案。

　　当下，一线靶向药物(多纳非尼 / 仑伐替尼)或免疫联合血管生成抑制剂(阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗)是常用的治疗手段，可一旦治疗失败，后续的治疗选择就如同风中残烛，疗效甚微。更糟糕的是，晚期患者还常常遭受当前治疗不耐受、治疗后耐药以及复发等诸多难题的折磨，每一步都走得异常艰难。就在肝癌患者们陷入绝望的泥沼时，PANK 疗法如同一位身披铠甲的勇士强势登场!

　　中国新型NK细胞历史性突破!全球首个FDA孤儿药认证砸向肝癌,生存希望暴涨

　　NK细胞是抵抗感染，癌症和自身免疫性疾病的第一道防线。NK细胞通过将有毒物质穿孔素和颗粒酶释放到癌细胞导致癌细胞的死亡。在一些发达国家，NK细胞疗法已取得非常积极的初步效果。在这种疗法中，从患者的外周血中分离免疫细胞，在特定的培养基中培养以扩增一种或多种细胞的数量，在最后一步将这些扩增的细胞全部输回患者体内。

　　与其他抗癌免疫细胞相比，如细胞毒性T细胞或树突状细胞，NK细胞杀灭肿瘤和病毒感染细胞的作用更强，更快，更有效。因为它的激活不依赖于肿瘤细胞表面抗原，也不需要像T细胞一样，要经过免疫系统的抗原辨识反应才确定“攻击”目标。NK细胞游弋在全身血管行使免疫监视功能，它能在第一时间发现并启动免疫防御功能，迅速杀死病变、癌变的细胞，因此被医学界公认为抗癌第一道防线。

　　而对于癌症患者来说，一方面，肿瘤的生长阻碍了NK细胞在骨髓内的分化、成熟;另一方面，因为癌细胞的侵害，身体中残存的NK细胞战斗力极弱，普遍存在免疫功能低下、不能有效识别、杀灭癌细胞的情况。所以，增强癌症患者体内NK细胞的数量和杀伤能力有助于提高治疗效果。

　　经过多年的研发，国研新型PANK 疗法打破传统NK细胞的局限性，获得 FDA 孤儿药资格认定，背后的意义远超想象。

　　"即用型" 通用设计,开启便捷治疗新篇

　　以往的细胞治疗，患者往往需要采集自体细胞，过程繁琐不说，还大大增加了治疗成本。而 PANK 疗法采用 “即用型” 通用设计，无需患者再承受自体细胞采集之苦，可实现规模化生产，真正做到了即用即取。这不仅极大地简化了治疗流程，更让治疗成本大幅降低，让更多患者有机会触及这来之不易的希望。

　　强效肿瘤杀伤,精准打击癌细胞

　　先康达生命凭借其独有的 NK 细胞培养技术平台，成功培育出细胞纯度>99% 的 PANK 细胞。这种细胞在肿瘤杀伤能力上堪称 “战斗民族”，对比脐血 NK 细胞，其杀伤效果高出 50% 左右，与同种异体传统工艺相比，同样优势显著，杀伤效果也要高 50% 左右 。不仅如此，通过优化供受体匹配策略，PANK 疗法巧妙地突破了免疫耐受限制，如同在癌细胞的 “老巢” 中埋下一颗颗 “定时炸弹”，让肿瘤逃逸风险大大降低，为患者的生命健康筑起一道坚固防线。

　　安全性高,为患者健康保驾护航

　　安全，始终是治疗过程中不容忽视的关键因素。PANK 疗法在这方面表现得极为出色，它通过严格筛选供体，从源头上把控风险;严格控制放行标准，确保每一个环节都万无一失;并采用纯因子培养，避免了饲养细胞带来的致癌风险，同时进一步提高细胞纯度。如此多管齐下，让患者在接受治疗时更加安心。

　　对于国内的肝癌患者而言，这无疑是一则天大的好消息。尽管目前 PANK 疗法还未在国内正式上市，但这一突破性进展已经让我们看到了希望的曙光。国内的科研团队和医疗机构一直在密切关注国际前沿医学动态，相信在不久的将来，通过各方的共同努力，PANK 疗法能够顺利引入国内，或者国内能够在此基础上研发出更多类似的创新疗法。目前，无论是中国、日本还是美国，NK细胞培养技术都已经非常成熟，正在进行广泛的临床研究，大家可提交病历至医学部评估自身免疫状态。我们坚信，将会有越来越多的细胞免疫技术和药物联合使用的试验不断涌现，只要不放弃任何一点希望，攻克癌症指日可待!在抗癌的道路上，你们并不孤单，无数医学科研人员正在夜以继日地努力，为大家寻找更多生的希望。也许，治愈肝癌的那一天，已经不再遥远。