沙特紧急授中国CAR-T细胞疗法孤儿药资格,国产CAR-T成功出海中东!多疗法亮剑胃癌、肝癌、肠癌等

　　据“驯鹿官网”2025年5月9日消息，沙特阿拉伯王国食品药品监督管理局(SFDA)正式授予驯鹿医疗自主研发的靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品伊基奥仑赛注射液(FUCASO)孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗既往接受至少三线治疗后出现疾病进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。这意味着该疗法可直接递交新药上市申请(NDA)，审批周期将大幅缩短，中东地区饱受病痛折磨的患者即将迎来新的治疗希望!

　　此刻，我们无比自豪地见证：国产CAR-T疗法再次以实力获得国际认可，伊基奥仑赛注射液的“出海”突破，是中国肿瘤免疫治疗发展的重要里程碑——它不仅让中国原研药成功跻身全球罕见病治疗的核心赛道，更向世界展示了中国在细胞治疗领域的创新力量，为更多中国创新药走向国际市场奠定了坚实基础!小编也在此呼吁广大癌友，及时了解已获批上市/正在研发中的中国自研CAR-T细胞疗法，为抗癌治疗增添更多选择与希望!

　　▲截图源自“SFDA”

　　伊基奥仑赛两次成功"出海",96.4%ORR开启骨髓瘤长生存时代

　　从"中国首款"到"全球标杆",中国原研CAR-T闪耀国际舞台

　　伊基奥仑赛注射液(Equecabtagene Autoleucel Injection，，eque-cel，福可苏®，研发代号：CT103A/IBI326)由驯鹿生物与信达生物联合研发，是全球首款全人源B细胞成熟抗原(BCMA)靶向的CAR-T细胞疗法。其核心优势在于通过全人源抗体设计降低免疫原性，为复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者提供精准治疗选择。

　　早在2023年6月30日，伊基奥仑赛就已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的治疗，成为中国首款获批的BCMA CAR-T疗法，同时也是全球首款全人源BCMA靶向的CAR-T疗法，填补了该领域的临床空白。

　　2025年1月29日，新加坡卫生科学局(HSA)受理其新药上市申请(NDA)，适用于已接受过≥3种既往治疗的复发和/或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的治疗，标志着“出海”首站落地。

　　同年5月，沙特阿拉伯食品药品监督管理局(SFDA)授予其孤儿药资格认定(ODD)，用于经至少三线治疗(含蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)失败的成人R/R MM患者，进一步加速中东地区临床可及性。

　　近4年随访数据震撼发布!伊基奥仑赛ORR达96.4%,深度缓解患者2年生存率近80%

　　2025年5月16日，《转化医学杂志》发表了伊基奥仑赛的长期临床疗效(2017年3月-2023年12月)数据，该研究纳入65例长期临床疗效患者(中位年龄56岁，范围：51-61岁)，中位随访39.6个月(范围：1.0-69.3个月)。

　　结果显示：总有效率(ORR)达96.4%，其中80.4%(45例)患者达到完全缓解(CR)或严格完全缓解(sCR)，96.4%(54/56例)的患者，实现微小残留病阴性(MRD-)。中位缓解持续时间(DOR)为30.8个月，中位无进展生存期(PFS)30.1个月，总生存期(OS)未达到(NR)。

　　CAR-T细胞持续存在≥6个月且MRD-的患者预后更佳，维持MRD阴性达12、24、36个月者，中位PFS分别为58个月、64个月、未达到(NR)。此外，45名达到CR或严格完全缓解(sCR)的患者，其2年无进展生存(PFS)率为70.0%、总生存(OS)率为78.9%，显著高于未达到CR的患者(p <0.05)，提示早期干预促进深度缓解可显著改善生存结局。

　　▲截图源自“BMC”

　　中国患者如何获得CAR-T细胞疗法免费申请机会

　　好消息是，目前CAR-T疗法已启动临床招募，主要针对胃癌、胰腺癌、肠癌、脑胶质瘤、淋巴瘤、骨髓瘤、白血病等多款癌种。阅读原文了解详情：百万疗法免费申请机会来啦!十大CAR-T疗法启动招募，惠及胃癌，肠癌，淋巴瘤等

　　想寻求CAR-T或其他抗癌新技术帮助的病友，也可将治疗经历、病理检查结果、近期检查报告(如影像学检查、血液检查等)、基因检测报告等资料，提交至医学部，初步评估能否有机会接受CAR-T疗法的帮助。

　　国产CAR-T出海再传捷报!首个FDA批准BCMA靶向疗法西达基奥仑赛震撼登场,多发性骨髓瘤ORR高达89.6%

　　除伊基奥仑赛外，另一款成功“出海”的国产CAR-T疗法是西达基奥仑赛。作为首个获FDA批准的国产BCMA靶向CAR-T细胞疗法，其适应症为成人复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。

　　在中国开展的Ⅱ期CARTIFAN-1临床研究(NCT03758417)中，共入组48例中位年龄61岁的R/RMM患者，接受西达基奥仑赛回输治疗。

　　结果显示：客观缓解率(ORR)达89.6%(95%CI：77.3~96.5)，其中77.1%患者(95%CI：62.7~88.0)实现完全缓解或更高疗效。12个月无进展生存率(PFS)为77.0%(95%CI：62.3~86.5)，18个月PFS率66.8%(95%CI：49.4~79.4)。18个月总生存率(OS)达78.7%(95%CI：64.0~88.0)。

　　综上，西达基奥仑赛的国际化突破与临床数据，彰显了国产CAR-T疗法在多发性骨髓瘤领域的全球竞争力。

　　中国已获批上市的CAR-T产品

　　我国在研的其他备受瞩目的CAR-T疗法

　　1、全球首个CAR-GPC3 T细胞:肝癌中位总生存达278天

　　《Clinical Cancer Research》报道了中国团队关于靶向GPC3的CAR-T细胞，治疗肝细胞癌的全球首个临床试验数据，中国CAR-T研究成果再次在世界舞台崭露头角。

　　结果显示：在13例晚期、GPC3抗原阳性的肝细胞癌(HCC)患者中，2例获得部分缓解(PR)，肿瘤病灶显著缩小;3年、1年、6个月生存率分别为10.5%、42.0%和50.3%;中位生存时间(OS)长达278天(95%CI：48~615天)。

　　2、CT071(靶向GPRC5D CAR-T):多发性骨髓瘤总缓解率高达94.1%

　　CT071是由科济药业自主研发的一款靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞候选产品，采用快速CAR celerate®平台生产，可使生产时间缩短至30小时左右，大大减少了从单采到回输的时间，节省了患者的等待时间。

　　在2024ASH大会上，展示了“CT071治疗难治性/复发性多发性骨髓瘤，首次应用于人体的I期探索性临床试验(NCT05838131)的初步研究结果”。

　　结果显示：总体缓解率(ORR)高达94.1%(16/17)，严格完全缓解(sCR)率为52.9%(9/17)，88.2%(15/17)的患者在10−6阈值下，达到MRD阴性。其中，一名基线肿瘤直径为125mm×99mm的患者，治疗26周后肿瘤缩小38.2%，血清M蛋白较基线下降93.0%。

　　3、CT041(靶向CLDN18.2 CAR-T):胃癌及前列腺癌治疗取得突破性数据

　　CT041(satri-cel，satricabtageneautoleucel)是我国自主研发的一款靶向CLDN18.2的CAR-T细胞疗法，同时也是全球首个且唯一获得中美双报临床试验许可(IND)的靶向CLDN18.2的CAR-T细胞疗法，主要针对胃癌等消化系统肿瘤。

　　2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)大会披露的1b/2期研究(NCT04404595)数据显示：全部入组患者的最佳客观缓解率(ORR)为26.3%，中位缓解持续时间(DOR)为3.7个月，临床获益率(CBR)为42.1%。

　　其中，胃癌/胃食管结合部癌(GC/GEJ)组(n=7)，客观缓解率(ORR)为42.9%(3/7)，中位缓解持续时间(DOR)为6.9个月，临床获益率(CBR)为57.1%。

　　而在前列腺癌(PC)组(n=12)：ORR为16.7%(2/12)，中位DOR为3.4个月，CBR为33.3%。

　　4、国产CEA CAR-T疗法:70%转移性结直肠癌达病情稳定

　　我国曾开展过一项针对CEA阳性结直肠癌(CRC)患者的I期临床试验(NCT02349724)，入组10例伴肝、肺转移的难治性患者，入组接受静脉输注CEACAR-T细胞治疗。

　　结果显示：10例在既往治疗中，出现疾病进展(PD)的患者中，有7例在CAR-T治疗后病情稳定(SD)，肿瘤直径无显著进展。其中2例患者(Ps3和Ps5)病情持续稳定超过30周。

　　小编寄语

　　近年来，随着多款CAR-T疗法相继获批上市，我国CAR-T的研发领域也迎来了属于自己的高光时刻!目前我国已有20多家制药巨头，如驯鹿医疗、传奇生物、复星凯特、科济生物等纷纷布局CAR-T的研发，力争在精确调控、新靶点设计、通用CAR-T细胞等方面，取得突破性进展。这两年，更是有多款CAR-T产品登上国际舞台。全球肿瘤医学部小编也期望随着越来越多明星靶点的涌现、技术的不断革新，CAR-T疗法可以早日突破价格和癌症治疗的瓶颈，造福更多的癌症晚期患者，实现长期带瘤生存、降低复发风险的美好愿景!

　　如果您对目前的治疗方案不满意，或想寻求CAR-T、CAR-NK、TCR-T、TIL疗法等国内外抗癌新技术的帮助，可将治疗经历、近期影像学检查、病理检查报告等资料汇总后，提交至医学部，进行初步评估，或申请国内外抗癌专家会诊。

　　参考资料

　　[1]An N,et al.Key predictors of long-term outcomes in BCMA-targeted CAR-T therapy for relapsed/refractory multiple myeloma[J]. Journal of Translational Medicine, 2025, 23(1): 1-13.

　　https://translational medicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12967-025-06543-x

　　[2]Mi J Q,et al.Phase II, open-label study of ciltacabtagene autoleucel, an anti–B-cell maturation antigen chimeric antigen receptor–T-cell therapy, in chinese patients with relapsed/refractory multiple myeloma (CARTIFAN-1)[J]. Journal of Clinical Oncology, 2023, 41(6): 1275-1284.

　　https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.22.00690?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%20%200pubmed

　　[3]https://cn.iasobio.com/phone/info.php?id=326